Nuevas esperanzas para pacientes con fibrosis quística

A la par de una mayor comprensión de la fibrosis quística, la expectativa de vida de quienes la padecen ha mejorado con nunca antes en las últimas dos décadas: pacientes que no solían vivir más de diez años, hoy alcanzan la edad de jubilarse. Con todo, la verdadera revolución en el tratamiento de esta enfermedad recién estaría a punto de ocurrir. Así lo asegura el doctor Carlos Milla, un referente mundial en esta patología, quien visitó La Plata para compartir los últimos hallazgos para combatirla.

"El campo de la fibrosis quística ha evolucionado muy rápido en los últimos años, pero esperamos que lo haga todavía más. Y este año va a ser clave: acaban de comprobarse resultados muy alentadores en un nuevo tratamiento que podría cambiarle para siempre la cara a la enfermedad", le explicó el doctor Milla a medio centenar de padres que el miércoles pasado asistieron al Hospital de Niños para escucharlo.

Neumonólogo pediátrico en el Hospital de Stanford, California, el doctor Milla es hoy uno de los mayores especialistas del mundo en fibrosis quística, un tema al que ha aportado cerca de 26 publicaciones científicas. Invitado por APPANER, una asociación de padres con hijos que padecen esta enfermedad, su visita al Hospital de Niños de La Plata no es casual: allí funciona un centro especializado con un altísimo nivel de atención.

"Este año tenemos por fin evidencia de que es posible atacar el problema de fondo de la enfermedad, el defecto genético que la causa, y no sólo las manifestaciones que produce como hemos venido haciendo. Creemos que una de estas drogas probablemente sea aprobada antes de fin de año y ya esté disponible el año que viene", comentó Millas.

Desarrollada en base a un esfuerzo conjunto de laboratorios y universidades de Estados Unidos, esa nueva droga -denominada aún por su código: VX 770- consiste en un medicamento oral de toma diaria que, según demuestran los estudios clínicos, produciría una notable mejoría en la función pulmonar de al menos un tipo de pacientes con fibrosis quística.

"Hoy más que nunca los pacientes tienen que cuidarse mucho, porque los daños que produce la enfermedad son irreversibles y hay que estar lo mejor posible para aprovechar esta medicación que se viene", sostuvo el doctor Milla.

GENETICA Y GRAVE

La más frecuente de las enfermedades genéticas graves entre personas de raza blanca, la fibrosis quística afecta en nuestro país a uno de cada seis mil habitantes. Sin embargo, sólo la mitad de ellos han sido diagnosticados. El resto suele arrastrar complicaciones de salud que se confunden con otras dolencias y que en general se manifiestan ya durante los primeros años de vida con mayor o menor gravedad.

"Al principio puede parecer una bronquitis o una bronquiolitis, pero a la fibrosis quística se la distingue por su persistencia y por el hecho de que suele haber además compromiso nutricional. Si bien es una enfermedad que en casi todos los casos afecta el pulmón, en un 85% de ellos también afecta el páncreas, produciendo mala absorción de los alimentos", explica el doctor Edgardo Segal, ex director del Centro Provincial de Fibrosis Quística.

Cuidados

Aunque con mayores expectativas de vida que las que tenían hace unos pocos años, las personas con fibrosis quística requieren atención permanente: la mayoría de ellas tiene que dedicarle no menos de cuatro horas diarias a las nebulizaciones y sesiones de kinesiología que le permitan mantener a raya su enfermedad