Investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB, noreste de España) demostraron la seguridad y durabilidad a largo plazo de una terapia génica para enfermedades neurodegenerativas, informa la Universidad.
Los investigadores hicieron un estudio en perros durante siete años para combatir el trastorno metabólico de origen genético muy poco frecuente llamado “Síndrome de Sanfilippo A”, a partir de una terapia que consiste en administrar vectores virales adenoasociados directamente al líquido cefalorraquídeo de los animales.
La UAB recuerda que, hasta hoy “nunca una terapia génica dirigida al sistema nervioso central de animales mayores se demostró segura y eficiente por tanto tiempo”.
Los investigadores ya habían conseguido curar a ratones con el síndrome de “Sanfilippo A” mediante la administración de vectores virales adenoasociados que codifican por la sulfamidasa directamente en el líquido cefalorraquídeo.
Para trasladar la terapia a una aplicación clínica en humanos, era necesario testar su viabilidad en animales mayores. Para eso demostraron que era viable administrar la terapia al líquido cefalorraquídeo en perros por vía intracerebroventricular.
El siguiente paso, publicado ahora, fue demostrar que esta aproximación terapéutica también es segura, ya que no presenta ninguna toxicidad y mantiene una producción sostenida de la enzima sulfamidasa a muy largo plazo.
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