Nobel de Medicina: por el hallazgo del “microARN”, premian a dos estadounidenses

El Premio Nobel de Medicina y Fisiología fue otorgado ayer a los investigadores estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun por su descubrimiento del microARN, una pequeña molécula de ARN que desempeña un papel esencial en la regulación de la actividad de los genes.

Según el jurado de la Academia sueca (Asamblea Nobel de la Universidad de Medicina del Instituto Karolinska de Suecia), los microARN “tienen una importancia fundamental para el desarrollo y el funcionamiento de los organismos”. “Una alteración de la regulación de los genes puede causar enfermedades graves, como el cáncer, la diabetes o la autoinmunidad. Por eso, comprender la regulación de la actividad de los genes es un objetivo importante desde hace varias décadas”, añadió.

Ambros, biólogo en la Massachusetts Medical School, y Ruvkun, profesor de genética en la Harvard Medical School, publicaron en 1993 hallazgos independientes que revelaron un nuevo nivel de regulación genética, lo que marcó un avance decisivo en el campo. De hecho, ambos científicos colaboran, pero trabajan de manera separada al usar el gusano redondo C. elegans como modelo para investigar las mutaciones celulares y su regulación.

Este descubrimiento generó múltiples estudios, aunque aún no se ha alcanzado una aplicación clínica concreta. Por caso, el genetista Eric Miska destacó que el microARN descubierto en el gusano también está presente en humanos y actúa como un supresor tumoral.

El premio, que otorga 11 millones de coronas suecas (menos de 10.620.000 de dólares), fue el posterior a la premiación del año pasado que reconoció a los investigadores detrás del desarrollo de la tecnología del ARN mensajero usada en las vacunas contra el coronavirus.

Detalles del descubrimiento

El Premio Nobel de Medicina otorgado a quienes descubrieron los microARN subrayó la creciente comprensión de la complejidad del genoma humano y su regulación. Estos pequeños fragmentos de ARN, que no producen proteínas como lo hace el ARN mensajero, desempeñan un papel crucial al controlar la actividad genética.

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A través de su interacción, actúan como reguladores que inhiben o intensifican la expresión de ciertos genes, lo que tiene un impacto directo en el funcionamiento de las células. A la vez, lejos de ser simples parásitos moleculares, forman parte de un delicado mecanismo de regulación, tan esencial como la traducción misma de los genes en proteínas.

Al principio, este hallazgo no fue recibido con entusiasmo por la comunidad científica, ya que parecía una curiosidad biológica sin mayor relevancia. Sin embargo, a medida que se avanzó en la investigación, se identificó la presencia de microARN en los seres humanos, lo que abrió una nueva perspectiva sobre la regulación genética.

Lo que en un principio se pensaba que era una simple cadena lineal de ADN a proteínas resultó ser un proceso mucho más intrincado, con niveles adicionales de control y ajuste, donde los microARN juegan un papel crucial.

Uno de los aspectos más prometedores de estos fragmentos de ARN es su potencial para el desarrollo de tratamientos médicos personalizados. Si bien aún no se ha logrado una aplicación directa en la práctica clínica, varios equipos de investigadores y empresas biotecnológicas trabajan en el desarrollo de terapias específicas, especialmente en el campo del cáncer.

Los microARN podrían ser clave para entender cómo los tumores se desarrollan de manera diferente en cada paciente, lo que permitiría diseñar tratamientos más efectivos y dirigidos. Sin embargo, según advirtió la profesora Gunilla Karlsson Hedestam del Instituto Karolinska, durante el anuncio del Nobel, aún falta tiempo para que este conocimiento se traduzca en tratamientos concretos.

A pesar de ello, los microARN ya ofrecen aplicaciones valiosas en el ámbito del diagnóstico. Muchos científicos creen que pueden utilizarse como biomarcadores, es decir, indicadores biológicos que permitirían identificar la presencia o el riesgo de enfermedades antes de que se manifiesten síntomas.