Los ratones mutantes, la clave de la investigación

El Nobel de Medicina premió el uso de ratones modificados genéticamente para servir como auténticos laboratorios vivientes para las enfermedades humanas, como el cáncer, el Alzheimer o el Parkinson.

Esos ratones, en los que se neutraliza un gen, sirven como animales-modelo afectados por enfermedades genéticas semejantes a las del hombre (fibrosis quística o anemia mediterránea) y en los que se experimentan medicamentos.

"La capacidad de neutralizar un gen, haciéndole perder su función en los ratones, es absolutamente determinante para comprender las bases genéticas de una enfermedad", según destacó el genetista británico Steve Brown.

"Eso ha revolucionado el estudio de las funciones de los genes", remarcó por su parte el investigador Daniel Metzger. "A partir del momento en que se pueden reproducir las mutaciones (anomalías o cambios) que existen en el hombre, se pueden hacer animales-modelo de forma específica", añadió el científico que trabaja en Estrasburgo.

"Esto no hubiera sido posible si Martin Evans no hubiera identificado las células madre embrionarias (CSE)", explicó en tanto el neurobiólogo Marc Peschanski.

Por esas investigaciones, el británico Evans fue premiado junto al estadounidense Mario Capecchi y a Oliver Smithies con el Nobel de Medicina. Gracias a las CSE se pueden generar líneas de ratones portadores de la mutación deseada, "lo que permite definir la función de cada gen entre los 30.000 del genoma humano", afirmó Metzger.

LOS GENES

"Conocer la función de un gen permite identificar nuevos objetivos terapéuticos", explicó en tanto Nadine Bouby-Bouzidi, una investigadora francesa que trabaja en París sobre las complicaciones provocadas por la diabetes con la ayuda de ratones mutantes, gracias a una colaboración con Smithies.

"Así -añadió- se puede prescindir de un gen ("mutación nula") para observar sus consecuencias o, en cambio, se puede introducir uno, dos o tres copias de otro para estudiar sus efectos".

"Sabiendo que un gen encarga la fabricación de una proteína, se pueden medir las cantidades de producción de esa proteína" y ver lo que pasa, especificó la científica.

"Y también se pueden imitar situaciones que existen en los humanos, como las variaciones individuales de origen genético", concluyó.

LOS RATONES "MATUSALEN"

Así, los ratones "Matusalén" -como se los llama porque viven mucho más de lo normal- o ratones dos veces más grandes de lo tradicional -porque "superproducen" la hormona del crecimiento- permiten estudiar el envejecimiento o las diferentes hormonas que regulan el sueño o el crecimiento, así como los genes del cáncer, como el PTEN, que favorece el cáncer de próstata.

Las investigaciones de los tres premiados permiten, además, que "se vaya aún más lejos, modificando un gen en un ratón a una edad determinada y en un órgano específico, lo que se acerca aún más a las condiciones reales de una enfermedad en un hombre", explicó finalmente el doctor Metzger.

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