Esclerosis lateral amiotrófica (ELA): luz al final del túnel para no tirar la toalla

La coordinadora de la Unidad de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) del Hospital La Paz - Carlos III de Madrid, Delia Chaverri, reconoce que en su trabajo “hay días que son duros”. Al contrario que otros especialistas, esta neuróloga no pretende a día de hoy curar a los enfermos que atiende. Es un mensaje que tiene claro y sobre el que no miente a sus pacientes.

Sin embargo, sí hay mensajes positivos que transmitir a los afectados por esta cruel patología que, como recuerda Chaverri, no es “ni mucho menos” la única incurable. “Hay muchas degenerativas que no tienen cura, sucede con el alzheímer y con algunos tipos de cáncer”, recalca.

“Algo se está moviendo”, comenta la experta al hablar de “lo positivo” que se puede decir sobre la ELA. Y ese algo reside en la investigación. Uno de los dramas de esta enfermedad es que apenas existen opciones terapéuticas para combatirla.

En la actualidad y en España -y Europa- sólo hay un medicamento aprobado, el riluzol. Se trata de un fármaco de casi 30 años que lo que hace es ralentizar la aparición de los síntomas. “El problema es que los pacientes no se dan cuenta de su efecto porque no pueden comparar, pero sabemos que hace que los problemas aparezcan más tarde”, comenta.

En EEUU, se aprobó el año pasado edaravone, un segundo medicamento que no parece que vaya a verse en Europa. Los ensayos clínicos demostraron que el fármaco reducía la tasa de deterioro funcional en un tercio pero, como subraya Chaverri, la vía de administración es complicada y requiere que el paciente vaya a un centro hospitalario 15 días seguidos cada mes a que se lo administren por vía intravenosa. “Es como una quimioterapia”, comenta la experta, que recalca que los efectos tampoco son “espectaculares”.

Este medicamento fue el primero aprobado en EEUU en más de dos décadas y, al no llegar a Europa, parecería que el panorama sigue siendo sombrío. Sin embargo, la neuróloga subraya que hay más fármacos en vías de investigación, algunos de los cuales van a probarse en España con pacientes españoles. “Nosotros esperamos participar en un ensayo con uno de ellos antes de fin de año”, apunta.

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Por supuesto, que se vayan a ensayar no quiere decir que vayan a funcionar. “Mis pacientes me dicen ¡Queremos ser conejillos de indias! aunque saben que hasta que no concluyen los estudios no se sabe si el fármaco funciona y que participar en un ensayo no garantiza recibir el fármaco”, comenta la experta.

En concreto, son dos los medicamentos que abren la puerta a la esperanza. El masitinib, los resultados de cuyos primeros estudios no fueron lo suficientemente robustos para que las autoridades sanitarias europeas lo aprobaran, va a estudiarse en nuevos ensayos clínicos.

Por último, el tirasemtiv está “en el candelero”, según Chaverri, que adelanta que “hay en perspectiva algún ensayo con participación española para antes de fin de año, siempre en colaboración con las asociaciones de pacientes”.

Pero los avances terapéuticos no es en lo único que se investiga en la ELA. Para Chaverri, es muy importante lo que se está haciendo en genética. “Aunque se trata de una enfermedad esporádica en un 90% de los casos, no lo es en el 10% restantes y el estudio de los distintos genes vinculados a las formas familiares puede saber porqué se produce la degeneración de las motoneuronas, algo que no sabemos en la actualidad”.

“Lo que está claro es que se está moviendo el tema, que hay muchos equipos investigando, que se habla de ella”, concluye la experta del hospital madrileño.

SÍNTOMAS

El síntoma principal del ELA es la debilidad muscular. Las personas pueden sufrir los siguientes problemas

Muscular: debilidad muscular, espasmos musculares, músculos rígidos, problemas de coordinación, pérdida de músculo o reflejos hiperactivos.

Habla: dificultad en el habla, espasmo de cuerdas vocales o voz defectuosa

Todo el cuerpo: fatiga o sensación de desmayo

También comunes: babeo, deterioro cognitivo leve, dificultad para respirar, dificultad para tragar, estreñimiento intenso, falta de autocontrol, pérdida de peso intensa e involuntaria o dificultad para levantar el pie.