Un científico platense fue galardonado por un desarrollo biotecnológico para combatir patologías complejas

El cienttífico platense Ricardo Dewey fue reconocido con el Premio César Milstein a la investigación en biotecnología con impacto en la salud, por su trabajo en el desarrollo de un producto biotecnológico basado en TβRII-SE, una proteína que fue descubierta por el mismo en el año 2007 que posee efectos beneficiosos para el tratamiento de distintas enfermedades crónicas complejas.

Puntualmente, lo que Dewey descubiró junto a su equipo del Laboratorio de Terapia Génica y Células Madre del Instituto Tecnológico de Chascomús (INTECH, CONICET-UNSAM) es una nueva proteína de potencial impacto para el tratamiento de fibrosis hepática y esclerodermia, entre otras graves afecciones. 

La fibrosis es una enfermedad que se caracteriza por la producción excesiva de de tejido conectivo fibroso en lugar del tejido natural de un órgano durante un proceso reparativo, y puede producirse en cualquier órgano del cuerpo luego de una lesión o daño crónico o repetido. En tanto, la esclerodermia es una enfermedad autoinmune poco frecuente que afecta mayormente a las mujeres entre los 30 y 50 años y consiste, entre otras cosas, en el endurecimiento de la piel.

Es por eso que en la primera edición del Premio César Milstein, que se lleva adelante en 2021 por ser el año del homenaje al argentino ganador del Premio Nobel de Medicina en 1984, se decidió galardonar a Dewey, por sus avances en materia biotecnológica. 

“Desde el comienzo, a partir de las primeras pruebas de laboratorio, mi objetivo fue ampliar el conocimiento sobre esta nueva proteína y convertir ese descubrimiento en un producto biotecnológico terapéutico trasladable y útil para la comunidad”, contó Dewey, quien se desempeña en el Instituto Tecnológico de Chascomús. 

En una entrevista que ofreció a Conicet, el experto explicó que junto a su grupo "pudo descubrir que esa proteína es capaz de neutralizar la acción de una molécula o factor de crecimiento denominado TGF-β", que es el “regulador maestro de la fibrosis”. Añadió al respecto que "alrededor del 45% de las muertes en el mundo desarrollado se debe a fibrosis severas” al tiempo que advirtió que “este regulador está presente en todos los órganos, pero exacerbado en aquellos tejidos fibróticos, por lo tanto, si logramos inhibirlo se frena su acción y se revierte la fibrosis”.

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Tras el descubrimiento, este platense de 59 años optó “seguir un camino poco transitado por los investigadores e investigadoras del sistema científico nacional: priorizar el desarrollo de un producto y su protección intelectual por sobre la publicación de resultados”.

 Así, en 2018 participó de la fundación de RadBio S.A.S., una Empresa de Base Tecnológica (EBT) o startup, de la que participa como accionista y responsable científico ad honorem, y cuyo objetivo es “avanzar en ese desarrollo hacia una madurez tecnológica tal que sea capaz de interesar a las grandes farmacéuticas”.

Una vez que se lograron establecer con exactitud las aplicaciones que la proteína TβRII-SE tiene sobre el regulador TGF-β exacerbado en los tejidos fibróticos, la compañía puso la mira en hallar una estrategia que abriera la posibilidad de otorgarle estabilidad y aumentar su durabilidad en el organismo. El objetivo de todo esto era poder evaluar su potencial terapéutico.

“Desarrollamos una tecnología consistente en una proteína recombinante de fusión, a la que denominamos Brecept, compuesta por TβRII-SE y un fragmento de un anticuerpo humano, y la probamos en un modelo animal de fibrosis de hígado. Inicialmente, lo que hicimos fue modificar genéticamente el hígado para que ese órgano genere la proteína de fusión, y pudimos comprobar que previene significativamente el desarrollo de la fibrosis, configurándose como un potencial agente –el ‘mejor en su clase’– para el tratamiento de enfermedades fibróticas y cáncer”, explicó. 

Tras varios años de trabajo, en la actualidad, Radbio está produciendo esa nueva proteína recombinante a escala piloto.

“En comparación con otros inhibidores biológicos de TGF-β actualmente en desarrollo, esta tecnología muestra un tamaño más pequeño y una selectividad y afinidad únicas del objetivo, incluida la capacidad de neutralizar a TGF-β2, un jugador clave en varias patologías, así como en etapas fibróticas avanzadas. La evaluación no clínica de Brecept demostró actividad antifibrótica en modelos animales de fibrosis hepática, cutánea y pulmonar”, apunta.

De todas formas, el investigador remarca que el objetivo primario de RadBio en esta etapa es combatir la esclerodermia. “Es una afección rara, muy compleja y grave que está catalogada como ‘enfermedad huérfana’, es decir que se la considera una necesidad médica insatisfecha. El sistema inmune la ataca y termina dañando los tejidos, lo que puede provocar fibrosis de casi todos los órganos, incluyendo la piel, los pulmones y el corazón. Puede derivar en la muerte del paciente, no tiene cura, y solo hay paliativos que retrasan su progreso. Por eso, inicialmente, estamos enfocados en continuar desarrollando esta tecnología para brindar soluciones terapéuticas a los pacientes que la padecen”, detalla.

El nombre del proyecto que le valió el galardón es “Caracterización molecular y funcional de TßRII-SE, una nueva variante de splicing del receptor de Tipo 2 de TGF-ß, y desarrollo de un biofarmacéutico derivado”. El premio consiste en un subsidio de un millón y medio de pesos, una suma que contribuirá a continuar las investigaciones en la dirección trazada.