Parkinson: gran paso adelante a partir de la reprogramación genética

El Parkinson aparece cuando un tipo de neuronas llamadas dopaminérgicas mueren y no hay suficiente cantidad de dopamina en el cerebro. Ahora, un grupo de científicos ha logrado con técnicas de reprogramación genética crear y restituir esas neuronas en ratones, mejorando su movilidad, rigidez y temblores.

La descripción de esta técnica y sus conclusiones se publicó hace unos días en la revista Nature Biotechnology, en un artículo de investigadores del Instituto Karolinska de Estocolmo.

El Parkinson es un trastorno del movimiento caracterizado por la degeneración progresiva de las neuronas dopaminérgicas. Algunos de sus síntomas son temblor de manos, brazos o piernas, rigidez y lentitud en los movimientos.

En la actualidad no hay tratamientos para curar esta enfermedad, aunque sí fármacos para paliar los síntomas o capaces de recargar las células con dopamina para suplir la falta de neuronas dopaminérgicas, que no obstante siguen muriendo, así que ninguno de los tratamientos cambia el curso de esta patología, explicó Ernest Arenas, del Instituto Karolinska, quien lidera este trabajo.

La comunidad científica lleva décadas investigando cómo generar en el laboratorio neuronas dopaminérgicas con el objetivo de ser luego trasplantadas, a partir por ejemplo de células madre.

El equipo de Arenas va ahora un paso más allá: manipular un tipo de células nerviosas con técnicas de reprogramación genética y convertirlas en neuronas capaces de secretar dopamina, y todo directamente en el cerebro del animal, sin necesidad de trasplantes.

LA TÉCNICA

En concreto, los investigadores han conseguido reprogramar astrocitos, un tipo de células cerebrales que, entre sus funciones, está la de proporcionar sostén a las neuronas y eliminar tóxicos.

Los experimentos se han hecho primero en cultivos celulares de astrocitos y luego en modelos de ratones con enfermedad de Parkinson.

Para reprogramar los astrocitos, los científicos utilizaron un virus -lentivirus- que inyectaron en el cerebro de los ratones, a modo de “lanzadera” para poder introducir cuatro genes que combinados con ciertas moléculas pequeñas son capaces de reprogramarlos y convertirlos en neuronas dopaminérgicas.

Entre dos y cinco semanas después de introducir en el cerebro de los ratones este lentivirus con su “carga genética”, los animales con Parkinson recuperaron su función motora, “no toda, pero en parte”, subraya el investigador español, quien añade: “recuperaron su asimetría postural, mejoraron su locomoción y su movilidad”.

“Es la primera vez que con este tipo de reprogramación celular se consigue un cambio a nivel de comportamiento del animal”, resume el científico.

Arenas señala que es un paso importante, pero queda aún mucho trabajo por hacer antes de probar estas técnicas con humanos: lo primero era demostrar que la técnica era posible y lo hemos hecho.