Una terapia génica experimental salva la vida de decenas de niños con una enfermedad letal

Una terapia génica experimental logró salvar la vida de decenas de niños que padecían una rara y mortal enfermedad congénita. Los resultados, publicados en la prestigiosa revista The New England Journal of Medicine, marcan un hito en la medicina moderna y abren la puerta a nuevos tratamientos para patologías genéticas graves.

Se trata de una terapia diseñada para combatir la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de adenosina desaminasa (ADA-SCID), una enfermedad hereditaria que impide que el organismo produzca defensas. Los bebés que la padecen suelen morir antes de cumplir dos años si no reciben un trasplante compatible.

Cómo funciona el tratamiento

El procedimiento consiste en extraer células madre de la sangre del paciente, corregir en laboratorio el gen defectuoso mediante un vector viral y luego reinfundirlas en el cuerpo.
Una vez implantadas, estas células comienzan a producir linfocitos sanos, restaurando gradualmente el sistema inmunológico.

De los 62 niños tratados, 59 sobrevivieron y hoy llevan una vida prácticamente normal, sin necesidad de aislamiento ni medicación permanente. Algunos ya fueron seguidos durante más de siete años, con defensas estables y sin efectos adversos graves.

Un avance que cambia el paradigma

Hasta ahora, el único tratamiento disponible era el trasplante de médula ósea de un donante compatible, algo extremadamente difícil en estos casos. Esta nueva técnica usa las propias células del paciente, eliminando los riesgos de rechazo y la necesidad de donantes externos.

Los investigadores resaltan que, aunque no puede hablarse todavía de una “cura definitiva”, los resultados son “extraordinarios” y podrían sentar las bases para aplicar terapias similares en otras enfermedades genéticas.

Desafíos pendientes

El principal obstáculo sigue siendo el alto costo de desarrollo y producción de estas terapias, que hoy limitan su acceso a centros altamente especializados. Además, los científicos insisten en la necesidad de seguir monitoreando a los pacientes a largo plazo para confirmar la estabilidad de la corrección genética.

Aun así, el avance representa una de las noticias médicas más esperanzadoras del año: niños que hace pocos años no tenían opciones de vida hoy pueden crecer, jugar e ir a la escuela gracias a la biotecnología.