Restauran parcialmente la vista de un ciego con una nueva terapia genética

Un equipo de científicos logró restaurar parcialmente la vista de un hombre ciego mediante la construcción de proteínas que captan la luz en uno de sus ojos, según un estudio publicado por la revista Nature Medicine, que se trata del primero que describe el uso exitoso de este tratamiento.

El voluntario, un hombre de 58 años que vive en Francia, tuvo que usar unas gafas especiales que le dieron la percepción fantasmal de los objetos en un campo de visión estrecho, pero los autores del informe explicaron que el ensayo -resultado de 13 años de trabajo- es una prueba de concepto para tratamientos más efectivos en el futuro, aunque destacaron que el procedimiento está muy lejos de la visión completa.

“Obviamente, no es el final del camino, pero es un hito importante”, señaló José-Alain Sahel, un oftalmólogo que divide su tiempo entre la Universidad de Pittsburgh y la Sorbona en París.

Sahel y otros científicos han intentado durante décadas encontrar una cura para las formas hereditarias de ceguera, trastornos genéticos que privan a los ojos de las proteínas esenciales necesarias para la visión.

Cuando la luz entra en el ojo, es capturada por las llamadas células fotorreceptoras que mandan una señal eléctrica a las células ganglionares, que pueden identificar características importantes como el movimiento y luego envían sus propias señales al nervio óptico, que trasmite la información al cerebro.

En estudios anteriores, los investigadores lograron tratar una forma genética de ceguera llamada amaurosis congénita de Leber mediante la reparación de un gen defectuoso que de otro modo haría que los fotorreceptores se degeneren gradualmente.

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Pero otras formas de ceguera no pueden tratarse de forma tan sencilla porque son casos en que los pacientes pierden sus fotorreceptores por completo y, según apuntó Sahel “una vez que las células están muertas, no se puede reparar el defecto genético”.

Es para este tipo de padecimientos que los investigadores han estado experimentando con un tipo de reparación más radical, utilizando la terapia génica para convertir las células ganglionares en nuevas células fotorreceptoras, aunque normalmente no capturan la luz, pero los científicos utilizaron las proteínas derivadas de las algas y otros microbios que pueden hacer que cualquier célula nerviosa sea sensible a la luz.

A principios de la década de 2000, los neurocientíficos descubrieron cómo instalar algunas de estas proteínas en las células cerebrales de ratones y otros animales de laboratorio mediante la inyección de virus que transportaban sus genes.

De este modo, los virus infectaron ciertos tipos de células cerebrales, que luego usaron el nuevo gen para construir canales sensibles a la luz.

Esta técnica, llamada optogenética, fue desarrollada originalmente como una forma de sondear el funcionamiento del cerebro, ya que al insertar una pequeña luz en el cerebro del animal podrían encender o apagar cierto tipo de célula cerebral con solo presionar un interruptor.

En base a esta investigación los especialistas se preguntaron si podrían usar la optogenética para agregar proteínas sensibles a la luz a las células de la retina, considerando que también son nervios; en otras palabras, una extensión del cerebro.

El estudio que publica Nature Medicine está firmado, entre otros, por científicos de la Universidad de la Sorbona (Francia), la Universidad de Pittsburgh (EE UU) y la de Basilea (Suiza).

El paciente después del tratamiento y tras un periodo de adaptación y aprendizaje del uso de la tecnología, pudo localizar, identificar y contar diferentes objetos utilizando el ojo tratado mientras llevaba las gafas. El hombre no podía detectar visualmente ningún objeto antes de la inyección ni sin las gafas después de la misma.