La AME es una grave enfermedad genética neuronal, caracterizada por la pérdida de músculo esquelético causada por la progresiva degeneración de las células, provocando debilidad y atrofia de los músculos encargados de funciones tales como gatear y caminar o el control del cuello y la deglución, afectando más a menudo las piernas que los brazos, lo que genera que el paciente no pueda caminar y, además, padezca serios problemas respiratorios. En el caso de los bebés, los síntomas se presentan desde el nacimiento. La presencia de la enfermedad se manifiesta cuando las criaturas tienen muy poco tono muscular y presentan problemas respiratorios y de alimentación.
En cuanto a su tratamiento, el Spinraza fue desarrollado y presentado a la venta el 23 de diciembre de 2016, y fue aprobado en gran parte del mundo sin restricciones en cuanto a edad y tipología. Sin embargo, Argentina todavía no se encuentra en esta lista y muchas personas sufren las consecuencias.
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