La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó la droga emicizumab. Según la Fundación de la Hemofilia, reduce el sangrado en un 79% en adolescentes y adultos, mientras que en chicos fue del 99%.
La hemofilia -indica la Fundación en su sitio web- es una enfermedad hemorrágica hereditaria, ligada al sexo (casi exclusivamente la padecen los hombres y la portan las mujeres), que se caracteriza por la aparición de hemorragias internas y externas que se producen por la deficiencia parcial o total de una proteína coagulante denominada globulina antihemofílica.
Hay dos tipos de hemofilia: hemofilia A y hemofilia B. Ambas son causadas por la falta parcial o total de una de las proteínas de la sangre (llamadas factores) que controlan las hemorragias. No hay diferencia entre ambos tipos de hemofilia, excepto que la hemofilia “B” es aproximadamente cinco veces menos común que la hemofilia “A”.
“La hemofilia A se origina por mutaciones en el cromosoma X, caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional del Factor VIII. Afecta a los individuos varones del lado materno y en un tercio de los casos surge como consecuencia de mutaciones espontáneas”, explicó Daniela Neme, directora de la Fundación de la Hemofilia.
Cabe aclarar que, solo en Argentina, 1 de cada 10.000 varones que nace padece esta patología. “Los pacientes con hemofilia A severa reciben tratamiento de profilaxis continua destinado a disminuir la incidencia de sangrados articulares. En el caso de los pacientes con hemofilia A que desarrollan inhibidores, los tratamientos disponibles son la inmunotolerancia, que consiste en administrar FVIII con el fin de intentar erradicar el inhibidor, y agentes bypasseantes para el manejo de los eventos hemorrágicos y para profilaxis”, profundizó Neme.
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