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Con precios que pueden superan el millón de dólares, representan una esperanza de curación para algunos pacientes y, al mismo tiempo, una amenaza para la sustentabilidad de los sistemas de salud
Desarrollar un nuevo fármaco puede llevar más de una década y costar millones en investigación / Web
Los medicamentos de alto costo se han convertido en uno de los mayores dilemas de la medicina en la actualidad. Y es que representan tanto una esperanza de curación individual como una amenaza para la sostenibilidad de obras sociales y prepagas. Con precios que en algunos casos superan los cuatro millones de dólares, plantean una situación difícil de resolver: ¿cómo garantizar el acceso a ellos por parte de los pacientes que los requieren sin poner en jaque al sistema de salud?
Destinados en general a tratar a enfermedades graves, muchas veces raras o de muy baja prevalencia (como ciertos tipos de tipos de cáncer o trastornos autoinmunes), los medicamentos de alto costo lo son por una multiplicidad de factores.
Su elevado precio puede responder en primer lugar al proceso de desarrollo que implicó: crear un nuevo fármaco suele llevar más de una década y costar cientos de millones de dólares en investigación.
A esto se suma que el hecho de que, a diferencia de los medicamentos destinados a patologías comunes, los de alto costo suelen estar dirigidos a un grupo acotado de pacientes, lo que limita el mercado y obliga a la industria a recuperar su inversión con un volumen de ventas mucho menor.
Otro punto clave es la exclusividad. En muchos casos no existen alternativas terapéuticas equivalentes, lo que deja a los fabricantes en una posición dominante para fijar precios sin competencia.
Así, una terapia puede alcanzar cifras que resultan imposibles de cubrir para un paciente individual y que generan una enorme presión sobre el sistema de salud.
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Ejemplos recientes ilustran la magnitud del problema. La dosis de Lenmeldy, una terapia génica para una enfermedad genética que daña el sistema nervioso, cuesta 4,25 millones de dólares en Estados Unidos, liderando desde marzo el ranking mundial. Y el tratamiento con Vyjudek, para una condición conocida como “piel de mariposa”, supera los 20 millones de euros por paciente en Europa.
Lo cierto es que “lo que se conoce (de estos medicamentos) es el precio con el cual se introducen al mercado pero no su costo de producción”, señala Natalia Messina, directora del Centro de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, Acceso e Innovación de la Universidad Isalud, para quien denominarlos de “alto precio” constituye una mejor definición.
Como explica la especialista, la irrupción de estas terapias innovadoras exclusivas plantea, no uno, sino una diversidad de dilemas a los sistemas de salud. Y el primero de ellos tiene que ver con la incertidumbre sobre los beneficios reales. “Hay mucha expectativa sobre los resultados, pero por lo general escasa evidencia y ausencia de protocolos o guías”, sostiene.
A esto se le suma el que su “prescripción puede estar influida por presión social, mediática y judicial”, cuenta Messina al mencionar que “hay innovaciones que aportan muy poco para lo que valen”.
Otro punto crítico es el riesgo de inequidad en el acceso. La vía judicial suele convertirse en la puerta de entrada para quienes buscan estos medicamentos, pero eso no garantiza que los reciban los pacientes que más podrían beneficiarse, sino aquellos que tienen los recursos y la información para contratar un abogado y litigar contra el sistema de salud.

“Hay que proteger tanto al paciente como al sistema de salud”
Natalia Messina
Abogada especialista en tecnologías sanitarias
Finalmente, está el dilema que plantes su impacto presupuestario desproporcionado. El costo de estas terapias es tan elevado que amenaza la sostenibilidad del sistema de salud, lo que enfrenta el derecho individual de los pacientes con el bien común.
“Hay que proteger tanto al paciente como al sistema de salud”, sostiene Messina, quien resalta la necesidad de un “abordaje holístico” para la gestión de medicamentos de alto precio, que contemple tanto las miradas de pacientes como las opiniones de laboratorios, médicos, farmacéuticos, bioeticistas y economistas de la salud.
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